关于政协第十四届全国委员会第二次会议第03540号（商贸监管类159号）提案答复的函
国市监提〔2024〕137号
蔡威委员：
您提出的《关于罕见病患者对特医食品可及性的提案》收悉，经商财政部，现答复如下：
您提出的建议十分重要。近年来，市场监管总局坚持以人民为中心，着力解决罕见病类特殊医学用途配方食品（以下简称特医食品）的可及性问题。一方面，我局以“四个最严”为根本遵循，严格依法做好特医食品的注册和监管工作，切实保障罕见病类特医食品的安全性、营养充足性和临床使用效果。另一方面，我局将罕见病类特医食品纳入优先审评审批范围，鼓励企业申请注册；支持在海南省自由贸易港暂时调整适用《食品安全法》有关规定，临时进口使用临床急需且已在境外合法上市的少量罕见病类特医食品；与海关总署联合建立《罕见病类特殊医学用途配方食品应急审评及国外捐赠产品进口工作机制》，全力保障国内供应。
一、关于对成熟的国外产品实施有条件进口
市场监管总局大力支持海南省积极探索，在博鳌乐城国际医疗旅游先行区内临时进口使用临床急需且境外已上市的罕见病类特医食品。2024年6月，第十四届全国人大常委会第十次会议通过了《全国人民代表大会常务委员会关于授权国务院在海南自由贸易港暂时调整适用〈中华人民共和国食品安全法〉有关规定的决定》。根据法律调整内容，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区内指定的医疗机构，对临床急需的已在境外合法上市的少量罕见病类特医食品，经海南省人民政府审批，可以临时进口，并在本医疗机构内使用。上述改革措施有望提高进口罕见病类特医食品的可及性，进一步满足患者的临床营养需求，且临床使用数据可用于向我局申请产品注册。
我局与海关总署联合建立了《罕见病类特殊医学用途配方食品应急审评及国外捐赠产品进口工作机制》，分别于2020年2月和2021年11月加快完成了3家企业10个罕见病类特医食品产品的应急审评工作，综合考虑产品配方设计依据和患者临床使用需求出具审评意见并协调顺利通关，有效保障了新冠肺炎疫情期间的国内供应和患者急需。
二、关于对国产产品实施优先审评
2023年11月，市场监管总局修订发布了《特殊医学用途配方食品注册管理办法》，增设了优先审评审批工作程序，明确将罕见病类特医食品纳入优先范围。2024年5月，已有一款国产苯丙酮尿症配方的特殊医学用途婴儿氨基酸代谢障碍配方食品进入优先审评程序。同时，我局研究起草了《特殊医学用途配方食品注册优先审评审批工作程序》，已完成向社会公开征求意见，下一步将按程序推进并尽快发布。
2023年12月，我局与国家卫生健康委联合发布了《关于特殊膳食用食品中氨基酸管理的公告》，解决了特医食品生产使用氨基酸类原料问题，罕见病类特医食品注册工作进入常态化轨道。
三、关于对罕见病类特医食品企业给予财政支持
财政部立足财政职责，支持做好罕见病类特医食品研发、注册审批等相关工作。一是通过安排国家科技计划经费，支持有关科技计划主管部门组织实施科研项目，符合条件的罕见病产品研发企业可以按规定申请承担国家科研任务并获得经费支持，提高自主创新水平。二是通过安排特殊食品安全监管相关经费，支持市场监管总局优先开展罕见病类特医食品注册审评审批、优化审批流程，助力企业加快罕见病类特医食品研发上市。
下一步，市场监管总局将坚持以食品安全“四个最严”要求为根本遵循，严格做好罕见病类特医食品的优先审评审批工作，鼓励企业申请注册，切实保障产品的安全性、营养充足性和临床使用效果；支持海南省落实改革举措，推动临时进口使用少量罕见病类特医食品有关工作落地；协调《罕见病类特殊医学用途配方食品应急审评及国外捐赠产品进口工作机制》持续有效运行。
衷心感谢您对市场监管工作的关心和支持。
市场监管总局
2024年7月15日
